Razne mogućnosti liječenja talasemije

Talasemija je nasljedni poremećaj krvi zbog kojeg tijelo ne može proizvoditi hemoglobin (Hb). Kao rezultat toga, doživjet će anemiju. Ono što često postaje pitanje je može li se ova bolest izliječiti? Ako je moguće, koje su mogućnosti liječenja ili lijekova za oboljele od talasemije?

Može li se talasemija izliječiti?

Uzrok talasemije je genetska mutacija u tijelu. To znači da je netko rođen u obitelji koja nosi ovaj mutirani gen u većem riziku od razvoja talasemije. Pa, budući da je ovo nasljedna bolest, može li se talasemija izliječiti?

Odgovor, naravno da možete. Samo, mogućnosti su vrlo ograničene i imaju visok rizik. Do sada je jedini način liječenja talasemije koji je uspio u potpunosti liječiti transplantacija koštane srži.

Nažalost, nije lako pronaći odgovarajućeg davatelja koštane srži. Uz to, postupci transplantacije koštane srži (BMT / Transplantacija koštane srži) i dalje se smatra vrlo rizičnim.

Prema web mjestu National Heart, pluća i krvi, stručnjaci još uvijek traže druge lijekove koji bi mogli liječiti i liječiti talasemiju. Primjerice, moguće je da će u budućnosti postojati tehnologija sposobna za umetanje normalnog gena hemoglobina u matične stanice koštane srži.

Na taj se način očekuje da tijelo oboljelog od talasemije može proizvoditi zdrave crvene krvne stanice i hemoglobin.

Istraživači također proučavaju načine kako potaknuti čovjekovu sposobnost stvaranja fetalnog hemoglobina nakon rođenja. Ova vrsta hemoglobina nalazi se u fetusa i novorođenčadi.

Nakon rođenja, tijelo se prebacuje na stvaranje odraslog hemoglobina. Stvaranje više fetalnog hemoglobina može nadoknaditi nedostatak zdravog odraslog hemoglobina.

Koji su dostupni tretmani za talasemiju?

Liječenje ovisi o vrsti talasemije i ozbiljnosti svakog pacijenta.

Osobe s malom talasemijom, bilo alfa ili beta, obično pokazuju samo blage simptome talasemije ili čak nikakve simptome. Osobe s ovim stanjem možda trebaju malo ili nimalo liječenja.

U slučajevima teške i blage talasemije, liječnici preporučuju tri vrste standardnog liječenja, i to transfuziju krvi, terapiju kelacijom željeza (terapija helacijom željeza) i dodataka folne kiseline. Ostale vrste liječenja koje su razvijene ili su u postupku testiranja koriste se rjeđe.

Mogućnosti liječenja talasemije

Slijede neke mogućnosti liječenja koje oboljeli od talasemije mogu poduzeti:

1. Transfuzija krvi

Transfuzija crvenih krvnih stanica glavni je način liječenja ljudima koji imaju umjerenu ili tešku talasemiju. Ovaj tretman može povećati broj zdravih crvenih krvnih stanica s normalnim hemoglobinom.

Tijekom transfuzije krvi, iglom se uvodi intravenski (IV) u jednu od krvnih žila, sve dok zdrava krv ne uđe u tijelo. Ovaj postupak obično traje 1-4 sata.

Crvene krvne stanice traju samo oko 120 dana. Stoga ćete možda trebati ponoviti transfuziju kako biste održali zdravu opskrbu crvenim krvnim zrncima.

Osobama s hemoglobinom H ili beta talasemijom intermedija možda će vam trebati transfuzija krvi pod određenim uvjetima, primjerice kada imate infekciju ili neku drugu bolest ili ako imate tešku anemiju koja uzrokuje umor.

Za one s beta talasemijom major (Cooleyjeva anemija) možda će vam trebati redovite transfuzije krvi (svaka 2-4 tjedna). Ova će vam transfuzija pomoći u održavanju normalne razine hemoglobina i crvenih krvnih stanica.

Transfuzija krvi može vam pomoći da se osjećate bolje, uživate u svakodnevnim aktivnostima i živite normalnim životom. Iako je vrlo korisno za mentalnu sigurnost, ovaj je tretman skup i nosi rizik prijenosa infekcija i virusa (poput hepatitisa). Unatoč tome, rizik od prijenosa infekcija i virusa vrlo je nizak u Sjedinjenim Državama jer je prošao strogi pregled krvi.

2. Terapija helacijom željeza

Hemoglobin u crvenim krvnim zrncima protein je bogat željezom. Redovitim transfuzijama željezo u krvi nakupljat će se u određenim organima, poput jetre, srca i drugih organa. Ovo se stanje naziva preopterećenje željezom ili preopterećenje željezom .

Da bi spriječili ovu štetu, liječnici helacijskom terapijom uklanjaju višak željeza iz tijela. Dva glavna lijeka koji se koriste u terapiji helacijom željeza za talasemiju su:

• Deferoxamine je tekući lijek za talasemiju koji se polako daje ispod kože, obično putem male prijenosne pumpe koja se koristi preko noći. Liječenje talasemijom dugotrajno je i pomalo bolno. Nuspojave ovog lijeka kod osoba s talasemijom su problemi s vidom i sluhom.
• Deferasirox je tableta koja se uzima jednom dnevno. Nuspojave ovog lijeka za talasemiju su glavobolja, mučnina (nelagoda u želucu), povraćanje, proljev, bolovi u zglobovima i umor.

3. Dodaci folne kiseline

Folna kiselina je vrsta vitamina B koja igra ulogu u stvaranju zdravih crvenih krvnih stanica. Liječnici preporučuju dodatke folne kiseline uz lijekove za transfuziju krvi i / ili terapiju kelacijom željeza.

4. Transplantacija krvi i koštane srži

Ovaj tretman za talasemiju zapravo je razvijen i prolazi kroz fazu ispitivanja. Međutim, za samu Indoneziju transplantacija koštane srži, zvana BMT (transplantacija koštane srži) radi se rjeđe.

Transplantacija matičnih stanica krvi i srži vrši se kako bi se oštećene matične stanice nadomjestile zdravima od darivatelja. Matične stanice (matične stanice) su stanice u koštanoj srži koje igraju ulogu u stvaranju crvenih krvnih stanica i drugih vrsta krvnih stanica.

Transplantacija matičnih stanica jedini je tretman koji može izliječiti talasemiju. Međutim, samo je nekoliko bolesnika s teškom talasemijom uspjelo pronaći odgovarajućeg davatelja.

Trenutačno liječenje omogućuje pacijentima s umjerenom i teškom talasemijom da žive duže. Međutim, moraju se nositi s komplikacijama talasemije koje se mogu pojaviti s vremena na vrijeme.

Važan dio liječenja talasemije je liječenje njezinih komplikacija. Za liječenje problema sa srcem ili bolesti jetre, infekcija, osteoporoze i drugih zdravstvenih problema može biti potrebno komplicirano liječenje.